以下は希少疾病医薬品の指定を受け、未だ製造承認の降りていない医薬品の情報検索が可能なデータです。
（出所：厚生労働省「希少疾病医薬品に指定された品目一覧」より当社加工）
＊「指定日」のHは平成、Rは令和の元号を表しています。
関心のあるキーワードを検索ボックスに入力して下さい。
| 指定を受けた医薬品の名称 | 指定を受けた 予定される効能⼜は効果 | 指定を受けた者の ⽒名⼜は名称 | 指定⽇ |
|---|---|---|---|
| フルコナゾール | 後天性免疫不全症候群患者におけるクリプトコッカス髄膜炎の再発抑制及び⼝腔 カンジダ症 | ファイザー製薬㈱ | H9.3.27 |
| 沈降細胞培養インフルエンザワクチン（プロトタイプワク チン） | 新型インフルエンザの予防 | 北⾥第⼀三共ワクチン㈱ | H24.12.11 |
| アンブリセンタン | 慢性⾎栓塞栓性肺⾼⾎圧症 | グラクソ・スミスクライン㈱ | H25.6.17 |
| ISIS 420915 | トランスサイレチン家族性アミロイドポリ ニューロパチー | グラクソ・スミスクライン㈱ | H26.8.21 |
| ピリメタミン | トキソプラズマ症 | グラクソ・スミスクライン㈱ | H27.12.18 |
| fampridine | 多発性硬化症の歩⾏改善 | バイオジェン・ジャパン㈱ | H28.3.16 |
| リツキシマブ（遺伝⼦組換 え） | CD20陽性の慢性リンパ性⽩⾎病 | 全薬⼯業㈱ | H30.3.20 |
| ビクテグラビルナトリウム | HIV-1感染症 | ギリアド・サイエンシズ㈱ | H30.12.27 |
| ブロダルマブ（遺伝⼦組換 え） | 全⾝性強⽪症 | 協和キリン㈱ | R1.12.10 |
| PTC124 | ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療 | ①PTC Therapeutic International Limited ②PTC セラピューティクス株式会社 | ①R2.2.13 ②R4.12.1 |
| RO7234292 | ハンチントン病 | 中外製薬㈱ | R2.2.13 |
| フェニル酢酸ナトリウム・安息⾹酸ナトリウム中⼼静脈 投与⽤製剤 | 尿素サイクル異常症における急性の⾼アンモニア⾎症及び脳症 | 武⽥薬品⼯業㈱ | R2.2.13 |
| リツキシマブ（遺伝⼦組換 え） | 全⾝性強⽪症 | 全薬⼯業㈱ | R2.3.17 |
| カボテグラビル | HIV-1感染症 | ヴィーブヘルスケア㈱ | R2.6.22 |
| カボテグラビルナトリウム | HIV-1感染症 | ヴィーブヘルスケア㈱ | R2.6.22 |
| リルピビリン | HIV-1感染症 | ヤンセンファーマ㈱ | R2.6.22 |
| ミドスタウリン | FLT3 遺伝⼦変異陽性の急性⾻髄性⽩ ⾎病 | ノバルティス ファーマ㈱ | R2.9.18 |
| BIIB067 | 筋萎縮性側索硬化症 | バイオジェン・ジャパン㈱ | R2.11.25 |
| cipaglucosidase alfa | 糖原病Ⅱ型に対するミグルスタットとの併 ⽤療法 | アミカス・セラピューティクス㈱ | R2.12.25 |
| ミグルスタット | 糖原病Ⅱ型に対するcipaglucosidase alfaとの併⽤療法 | アミカス・セラピューティクス㈱ | R2.12.25 |
| E7090 | FGFR2 融合遺伝⼦を有する切除不能 な胆道癌 | エーザイ ㈱ | R3.2.19 |
| バリシチニブ | Ⅰ型インターフェロン関連⾃⼰炎症性疾患（中條-⻄村症候群、乳児発症性 STING関連⾎管炎、エカルディ・グティ エール症候群） | ⽇本イーライリリー㈱ | R3.3.11 |
| 乾燥ポリエチレングリコール 処理⼈免疫グロブリン | ⾃⼰免疫性脳炎（ステロイドパルス療法 で効果不⼗分であった場合） | ①⽇本新薬㈱ ②武⽥薬品⼯業㈱ | R4.3.29 |
| CNT-01 | 中性脂肪蓄積⼼筋⾎管症 | トーアエイヨー㈱ | R4.5.26 |
| TAK-611 | 異染性⽩質ジストロフィー | 武⽥薬品⼯業㈱ | R4.6.20 |
| ファリシマブ（遺伝⼦組換 え） | 新⽣⾎管を伴う網膜⾊素線条 | 中外製薬㈱ | R5.3.27 |
| ファビピラビル | 重症熱性⾎⼩板減少症候群ウイルス感 染症 | 富⼠フイルム富⼭化学㈱ | R5.6.22 |
| Mavacamten | 肥⼤型⼼筋症 | ブリストル・マイヤーズスクイブ㈱ | R5.6.22 |
| ベンラリズマブ（遺伝⼦組 換え） | 好酸球増多症候群 | アストラゼネカ㈱ | R5.8.23 |
| セルペルカチニブ | RET 融合遺伝⼦陽性の進⾏・再発の固形癌（⾮⼩細胞肺癌及び甲状腺癌 を除く） | ⽇本イーライリリー㈱ | R5.9.15 |
| Obexelimab | IgG4 関連疾患 | ①Zenas BioPharma, LLC ②ブリストル・マイヤーズ スクイブ㈱ | ①R5.11.22 ②R6.6.6 |
| MK-3475A | 根治切除不能な進⾏・再発の有棘細胞 癌 | MSD㈱ | R5.11.22 |
| イソトレチノイン | 神経芽腫 | サンファーマ㈱ | R5.12.22 |
| テプロツムマブ（遺伝⼦組 換え） | 甲状腺眼症 | アムジェン㈱ | R5.12.22 |
| tinlarebant | スタルガルト病 | Belite Bio, Inc. | R6.2.9 |
| ベルズチファン | フォン・ヒッペル・リンドウ（VHL）病関連の 腫瘍性病変 | MSD ㈱ | R6.2.9 |