希少疾病用医薬品等とは？
希少疾病用医薬品等とは、患者数が少ない病気の治療薬や医療機器を開発するために、国が支援する制度です。
制度の目的
希少疾病は、患者数が少ないため、製薬会社にとって開発が採算に合わないことがあります。そこで、この制度では、開発費用の助成や審査の優先など、様々な支援を行うことで、希少疾病の患者さんにも必要な治療薬や医療機器が届けられるようにすることを目的としています。
制度の対象
この制度の対象となるのは、以下の3種類です。
* 希少疾病用医薬品: 対象患者数が5万人未満で、医療上の必要性が高い医薬品
* 希少疾病用医療機器: 対象患者数が5万人未満で、医療上の必要性が高い医療機器
* 希少疾病用再生医療等製品: 対象患者数が5万人未満で、医療上の必要性が高い再生医療等製品
指定基準
希少疾病用医薬品等に指定されるためには、以下の3つの基準を満たす必要があります。
* 対象患者数が5万人未満であること
* 医療上の必要性が高いこと
* 開発の可能性があること
支援内容
希少疾病用医薬品等に指定されると、以下の支援を受けることができます。
開発経費の助成金
医薬基盤・健康・栄養研究所から助成金を受けることができます。
試験研究の指導・助言
厚生労働省、医薬品医療機器総合機構（PMDA）、医薬基盤・健康・栄養 研究所から指導・助言を受けることができます。
治験相談・承認審査の手数料の減額
希少疾病用医薬品に指定された場合は、通常品目に比べて手数料が減額されます。
税額控除
試験研究費用のうち、20%が税額控除の対象となります。
優先審査
希少疾病用医薬品等に指定されたものは、他の医薬品等に比べて優先的に承認審査が行われます。
再審査期間の延長
承認された希少疾病用医薬品等には、再審査期間が10年間付与されます。
次に日本で希少疾病医薬品が製造承認された1993年（平成5年）から、今日までの様々なデータを分析いたします。