以下は希少疾病医薬品で薬価の低い医薬品です。
| 医薬品名 | 適応症 | 製造メーカー | 薬価（円） |
| ウルソ | 原発性胆汁性肝硬変における肝機能の改善 | ⽥辺三菱製薬㈱ | 9.0 |
| タウリン散 | ミトコンドリア脳筋症・乳酸アシドーシス・脳卒中様発作 （MELAS）症候群における脳卒中様発作の抑制 |
⼤正製薬㈱ | 14.8 |
| リファジン | ハンセン病 | 第⼀三共㈱ | 15.2 |
| リファンピシン | ハンセン病 | サンド㈱ | 16.9 |
| タナトリル | 1型糖尿病に伴う糖尿病性腎症 | ⽥辺三菱製薬㈱ | 19.9 |
| チオラ | シスチン尿症 | マイラン製薬㈱ | 23.0 |
| ドルナー | 原発性肺⾼⾎圧症 | ⓐ東レ㈱ ⓑ科研製薬㈱ |
23.8 |
| ミオカーム | ⽪質性ミオクローヌスに対する抗てんかん剤などとの併⽤療法 | ユーシービージャパン㈱ | 24.9 |
| クラリス | 後天性免疫不全症候群（エイズ）に伴う播種性マイコバクテリウム・アビウムコンプレックス（MAC）症 ＜適応菌種＞ 本剤に感性のマイコバクテリウム・アビウムコンプレックス （MAC） ＜適応症＞ 後天性免疫不全症候群（エイズ）に伴う播種性マイコ バクテリウム・アビウムコンプレックス（MAC）症 |
①⼤正製薬㈱ ②アボット ジャパン㈱ |
30.0 |
一番薬価の低いウルソは昭和32年に利胆剤として製造承認を受けた古い医薬品で、その後平成11年に原発性胆汁性肝硬変における肝機能の改善の効能で希少疾病医薬品としての適応症が追加されましたが、薬価は9円と非常に低い。
希少疾病医薬品は対象患者数が少ないので、新薬として製造承認を受ける場合には通常薬価は高くなりますが、上表のように薬価が非常に低い医薬品はウルソのように、元々他の適応症で製造承認を受けていた医薬品が、後に希少疾病医薬品としての指定を受け、適応症を追加した医薬品が多い。
